|
CGT势头正劲，这条路到底是康庄大道还是暗礁险滩
来源：原创 发布时间：2023-03-02
CXO俗称医药外包，主要分为CRO、CMO/CDMO、CSO三个环节，分别服务于医药行业的研发、生产、销售三大环节，可简单理解为研发外包、生产外包、销售外包。 一个简单现代药品从发现药理靶标到最后批量上市，大致要经过六个环节：研究、发现、临床前、临床、注册和生产，而CRO和CMO/CDMO其实是外包企业针对药企不同环节的需求，提供专业的支持以协助药企顺利将新药批量上市。 市场趋势始终都是变化莫测的，随着疾病机制的探索日益深入，越来越多的疗法被研究开发，医药公司的研发投入和收获回报越来越失衡。 这种情况下CXO企业成为了此时大多数现代制药企业的选择，高水平的科技研发效率以及对市场监管体系的熟悉程度，成为了促进CXO外包市场的兴起因素。有产品特色的小公司集中优势做自已擅长领域，自已不擅长的则外包，从而加快新产品上市、节约成本，也一定程度上促进了CXO市场的崛起。 而在国际医药外包业务逐步扩展的时候，中国CXO行业长期依附着国内的低人力成本，创新药研发热潮、政策利好、市场融资环境等多个优势在资本市场的估值显著高于海外同类企业。 不过这些优势始终不能成为专注于CXO的企业的“硬实力”，想要在此行业长期发展，过硬的技术水平和良好的管线产能等要素缺一不可，因为相较于一直拥有自己头部产品的医药公司来说，CXO企业还是要有足够的核心竞争力才能够被坚定的选择，拥有持续发展的动力。 中国2017 年至2021 年的研发投入支出总量规模从143 亿美元增长至 290 亿美元，年复合增长率达 到 19.4%，2017 年至 2021年我国医药投入支出的全球占比也从 8.6%扩大至 13.0%。预计未来仍将以远高于全球研发开支增长率的增速保持快速增长，全球及中国医药研发投入稳健增长将为 CXO 行业发展提供持续动力。 G CXO核心公司有哪些 1. 提供新药从研发到生产全程外包服务的核心CXO公司——药明康德、康龙化成等 2. 专注研究外包的核心CRO公司——泰格医药、昭衍新药、美迪西、成都先导等。 3. 专注生产端外包的核心CDMO公司——凯莱英、博腾股份、九洲药业、药石科技、皓元医药等 全球生物药外包市场规模从52亿美元增长至87亿美元，复合增长率为13.8%。根据公开资料显示，未来5年的生物药外包服务市场将以16.8%的年增速保持增长，将达189亿美元。 在激烈竞争的CXO赛道中，不同公司选择的发展方式也是不同的，根据以上的分类，有全程外包也有分步骤外包的公司，而在后者的竞争中，往往只有极具特色的企业，才能够脱颖而出获得投资者的青睐。在带量采购仿制药承压的大趋势之下，创新药生命周期变短，药企只有通过加大研发投入实现产品快速迭代方能立于不败。 以凯莱英为例，作为小分子CDMO领域龙头，凯莱英一直在不断加大研发投入，2022年三季报显示研发费用高达4.42亿元，同比增长71.93%，增速创近五年新高。在研发投入增长的同时，凯莱英近几年来的业绩同样增势迅猛。2020年-2022年，净利润分别达到7.22亿元、10.69亿元及33.2亿元，分别同比增长30.37%、48.08%及210.5%。 凯莱英牢牢占据了以化学反应为主的小分子CDMO的龙头位置，不仅凭借着先进技术，做到能够比别的公司生产的反应更快、效率更高，还凭借着研究新冠病毒蛋白酶抑制剂带来的部分收入在行业内站稳脚跟。但是前面的内容也提到，药物研发难度不断攀升，凯莱英还尤其注重小分子的CDMO研发。如今新冠东风减弱，凯莱英在行业内前进的步速是否会受阻，就要看下一步如何选择了。 提到CDMO就不得不提到CGT了，细胞与基因治疗（CGT）是人类治疗遗传疾病和疑难杂症的“最新武器”，是一种通过基因表达、沉默或体外改造手段，在蛋白质水平进行调控的疗法。基因载体的体内递送目前常见的基因载体分为非病毒载体和病毒载体。 非病毒载体包括质粒或裸露DNA（非病毒）、LNP递送系统等，但体内转染效果差、毒性大，严重制约了非病毒载体的临床转化。病毒载体则包括常用的腺病毒Adv、腺相关病毒AAV、慢病毒LV和逆转录病毒RV等载体。 CGT药物生产门槛高，而CDMO公司具备产能和技术人员充足的优势，因此越来越多的CGT Biotech选择与CDMO企业合作，希望借助CDMO的专业能力，来加速开发进程，以获得先发优势。 根据ASGCT（AmericanSociety of Gene+Cell Therapy， 美国权威的细胞和基因治疗协会）的数据，截至 2021 年底，全球累计在研基因治疗临床试验超过 1745 项。根据 Lonza 预测，未来 3-5 年有望看到细胞和基因疗法药物进入大规模上市期，到 2025 年全球会有 70-90 个细胞和基因疗法药物获批上市。 在国家利好政策的推动下，国内的CGT 行业也将迎来快速发展阶段。据弗若斯特沙利文数据，自 2015 年开始，中国 CGT 疗法的临床试验数量增长快速。2015 到 2020 年间，累计开展了约 250 项 CGT 临床试验，已成为数量仅次于美国的地区，年复合增长率超过 60%，位列全球第一。目前，中国正在开展的 CGT 临床试验约 100 项，涉及大小公司约 80 家。 研发数量优势的公司：本元正阳、深圳市免疫基因治疗研究院、纽福斯、本导基因、锦篮基因、诺思兰德、新芽基因、辉大基因、康弘药业等。 临床进展优势公司：三生制药、天达康基因、信念医药、达博生物、华邦健康、纽福斯、诺思兰德、济群医药、人福医药、东方略生物、索元生物、信立泰、本元正阳、恩多施生物、贵州百灵、本导基因、北海康成、康希诺、博雅辑因、嘉因生物、舒泰神、天泽云泰、达博生物等。 由于复杂的技术机制、高门槛的工艺开发和大规模生产、严苛的法规监管要求、有限的产业化经验，使得CGT产品相比传统制药更加依赖CDMO。 原因主要有两个 （1）CGT产品所需的基础研究和技术孵化往往源自高校、科研院所和医疗机构，尽管其在基因功能研究、基因编辑技术和疾病模型等方面具有扎实的背景，但是毕竟专业不对口，专家学者对产业化和商业化知之甚少，因此CDMO一体化端到端的服务成为了项目研发的加速剂，为科研机构所依赖，也能够使得人们能够更快体会到科研成果。 （2）CGT的主要参与者多为初创型技术公司或寻求转型的传统制药公司，行业技术壁垒高，细胞与基因治疗的工艺化难度大、生产复杂等困难对于这些初创和传统企业来说难以承受，因此依赖于CDMO专业的服务来降低药物研发成本，提高公司研发效率，做好商业化布局无疑是最好的解决方法。 这两大原因也是CGT难以商业化的关键因素，CGT较与其它治疗方式来说具有极强的个性特点，不同类型产品制备工艺复杂程度、体内生物学特性及安全性风险、个体化应用等特性均与现有其他药品存在显著差异，给其监管法规体系的构建带来诸多挑战和不确定性（参考：肿瘤患者自救！CAR-T疗法值得期待） 如今行业蓬勃发展肯定是每一个公司所期待的局面，但是CXO企业们如何利用行业东风拓展自己的领域，选择合适的部分深入研究，例如康龙化成（引进技术和平台，快速布局细胞与基因治疗 CDMO）、金斯瑞蓬勃生物（中国最大的质粒 CDMO 供应商）、信念医药（拥有国内首个临床级AAV基因治疗药物商业化生产平台）、邦耀生物（拥有基于其自主研发的造血干细胞平台ModiHSC®开发的基因治疗产品BRL-101）等，还是一个未知数。 从长远来看，随着各类难治疾病的研究深入，CGT势必会成为未来的医疗风向，这条赛道对于各个企业来说，是光明未来的康庄大道还是困难重重的暗礁险滩，要看谁能够先突破技术和产能的迷雾阻碍了。 声明 本文图文信息来源于网络，旨在进行有价值的医药资讯传播，非商业用途，不作投资推荐和介绍，如有侵权我们将立即处理。 |
