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邦耀生物郑彪博士专访:我们的最终目的都是期望为广大患者带去更多、更新、更优的治疗选择
来源:原创 发布时间:2023-03-01
郑彪博士于2010年加入葛兰素史克(GSK)研发中心负责免疫学研究工作;2015年起担任美国强生公司全球副总裁,负责亚太地区免疫领域创新药物研发,包括肿瘤免疫及自身免疫性疾病。加入上海邦耀生物科技有限公司之前,担任驯鹿医疗公司首席科学官。


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2022年9月1日,聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称"邦耀生物")宣布,与华东师范大学、浙江大学医学院附属第一医院合作的非病毒定点整合CAR-T技术(Quikin CART®)研究成果于8月31日正式在国际顶级学术期刊Nature上发表。值得一提的是,这是国内首次发表于顶级期刊Nature的CAR-T研究成果。既代表邦耀生物在CAR-T领域取得了巨大的突破,也意味着邦耀生物已成功迈向基因和细胞治疗的国际第一梯队。
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郑彪博士在制药行业,特别是在免疫治疗领域(如大分子抗体药、细胞治疗药物)深耕超过30年,对药物开发、国际医药环境、市场准入和商业化等有着深刻洞察和丰富经验。年前郑彪博士也接受了会会药咖的专访,对于邦耀生物此次做出的突破,让我们来了解下他的看法。



Q:为什么选择加入邦耀生物?
郑彪博士:

首先,邦耀生物是全球最早进行基因编辑技术研发和应用的企业之一,在科研成果转化方面进展较快。早在2013年开始,邦耀生物的科学家团队就开始在哺乳类动物体内做基因编辑,研究成果在Nature Biotechnology等多个国际学术期刊上都发表过相应的文章。可以说,邦耀生物在基因编辑技术方面是一直处于前沿、领先的地位。

一方面,邦耀生物拥有现在世界上最精确、最先进的碱基编辑器,如平台已成功开发全球领先的双碱基编辑器和超高活性的HyCBE剪辑编辑器,能实现两种碱基的高效转换,提高编辑活性及拓宽靶点范围,为企业技术平台的建立和转化奠定了扎实的基础。

另一方面,邦耀生物依托核心的基因编辑技术现已搭建了5个具有自主知识产权的技术平台,在使技术转化落地方面发挥了重要作用。

如2022年8月31日,邦耀生物与华东师范大学、浙江大学医学院附属第一医院合作的非病毒定点整合CAR-T技术(Quikin CART®)研究成果正式在Nature杂志上发表,如今真正基于产品的技术在Nature上发表的文章,不仅国内少见,在国际上都是不多见的,更别提是CAR-T细胞疗法相关的技术了。这不仅代表了邦耀生物在CAR-T领域取得了巨大的突破,也是国内首次发表于顶级期刊Nature的CAR-T研究成果。

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所以,邦耀生物的发展前景巨大值得期待,未来我们在产品管线方面会继续加力推进,另外,我和邦耀生物董事长刘明耀教授认识了二十多年,我非常期待能够与他共同带动邦耀生物的发展,也有把握为邦耀提供硬件支持加速企业发展。

这些因素加在一起,让我选择了邦耀生物。


Q:邦耀生物Quikin CART®疗法优势有哪些?
郑彪博士

目前,市场上的CAR-T疗法依然存在一些尚未解决的问题,比如高价格、长时间、低安全性等,这极大限制了CAR-T治疗临床应用的可及性。

而邦耀生物选择了CD19作为Quikin CART®的靶点,就是希望解决这些痛点问题,也有信心超越市场上已经存在并商品化的大部分CAR-T细胞疗法。在邦耀生物发表的Nature文章中,Quikin CART®可在不使用病毒载体的情况下,将CAR序列定点插入到T细胞基因组的特定位点,一步实现CAR稳定整合和内源基因调控,克服了传统使用病毒载体CAR-T疗法成本高、随机插入引起致瘤风险等难题,简化了复杂的生产工艺,缩短了CAR-T的制备时间。

简单来说,邦耀生物的Quikin CART®技术无需病毒,快速制备,转导编辑能够一步到位,真正意义上做到了价格更低,体外培养时间更短,安全性更高

不管什么疗法,最重要的就是疗效。经过实验证明,邦耀生物的CAR-T疗法已在复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(R/R B-NHL)的治疗中显示了出色的安全性和有效性

在早期的临床试验(IIT)中,8例患者接受治疗后,未观察到CAR-T相关的神经毒性和2级以上细胞因子风暴,接受治疗后87.5%的患者获得了完全缓解(CR)的效果,所有患者均对治疗响应,客观缓解率(ORR)为100%,首例接受治疗的患者至今疾病完全缓解(CR)已经超过2年。可见,我们的CAR-T产品PFS(无进展生存期)可以达到20个月,而现有的CAR-T产品大部分PFS只有6个月,更别提只有4个月PFS的一些产品了。



Q:对Quikin CART®应用的展望?
郑彪博士

首先,CAR-T疗法的市场前景广阔是毋庸置疑的,在美国已经将它应用到了门诊治疗中,未来CAR-T疗法甚至可能取代一些标准疗法,这就是我们为什么仍将CD19这么卷的靶子作为主要靶点。

现在比方说像在CD19, CD20、22当中可以做BCMA,若把平台做极致,它的可及性能够达到最广,在工艺上它的制造价格可以压到最低,使产品的稳定性、安全性、有效性都能达到解决。目前,我们基于Quikin CART®的产品BRL-201也已经获得了国内IND批件(见下图 ),这是世界首个靶向CD19非病毒PD1定点整合的CAR-T产品,并且正在申请美国FDA的批准,期望这个非病毒定点整合CAR-T平台(Quikin CART®)尽快应用临床,造福患者。
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其次,如前面提到的邦耀生物Quikin CART®非常具有技术领先性的一点就是整合了联合用药的概念,我们是将非病毒定点整合至PD-1这个位置上,等于说我们把CAR-T表达的同时又把PD-1敲除,那么CAR-T细胞就可以更好地发挥作用,我们的一个药就相当于CAR-T加上k药或者o药。
其实Quikin CART®这样的机制很有意思,因为在体内绝大部分t细胞的特异性并不是针对肿瘤的,所以现有的联合用药反而大多作用在抗肿瘤的t细胞以外的t细胞,如果患者体内有针对其它病毒或细菌的t细胞,那么发生副作用的可能会增加,这样一来对于真正的CAR-T细胞可能起到的效果并不怎么好,很大可能把对CAR-T对肿瘤的效果都给掩盖掉了。所以CAR-T跟 PD-1 Blockade分开用的话,可能效果并不好甚至更差。这也是邦耀生物Quikin CART®在人体内体现更好安全性的一个底层逻辑。
总之,邦耀生物Quikin CART®有效解决了目前CAR-T技术存在的使用病毒和基因随机插入问题,具备巨大的发展潜力和应用前景。
对此,我们也非常有信心Quikin CART®能够解决以现有病毒为基础的CAR-T产品的所有痛点,如今正在研发的技术也是希望达到可以直接在病人体内组成CAR-T细胞,个体化和通用性共存,使我们的产品与其他CAR-T产品存在差异化,从而在未来的市场上不会被轻易取代。当然,产品的市场竞争之外,我们的最终目的都是期望为广大患者带去更多、更新、更优的治疗选择。







通过郑彪博士的介绍,相信不仅是研究人员和患者,每一位读者都对邦耀生物Quikin CART®充满了信心和期待。

不积跬步,无以至千里;不积小流,无以成江海。对于中国市场来说,细胞治疗从技术创新到产业化、商业化的道路探索才刚刚开始,所以在看到未来发展前景的同时,也需要正确认识到CAR-T细胞治疗的优缺点,发展自身长处,积累产业经验,才能够占据市场优势地位,促进科技水平良性发展。