今日一早，百济神州BTK抑制剂泽布替尼（zanubrutinib）以“突破性疗法”的身份，“优先审评”获美国FDA批准上市消息刷屏！用于治疗经治的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者。是唯一一款由FDA批准、能够在外围血细胞中达到中位数为100%占有率的BTK抑制剂；也是唯一一款可选择一日一次或两次服用的BTK抑制剂。同时这是中国本土研发的抗癌疗法首次获得FDA批准，实现了“零的突破”。

zanubrutinib获得FDA批准是基于两项临床试验的有效性数据，数据显示BRUKINSA在参与两项临床试验的患者中均产生高达84%的总缓解率（完全缓解和部分缓解综合；ORR）。

BRUKINSA是一款由百济神州科学家自主开发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的关键性临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。

 据药智数据显示，2018年8月和10月，百济神州先后递交zanubrutinib治疗套细胞淋巴瘤，慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤的上市申请，获中国药监局优先审评与特殊审评资格，有望国内快速获上市。 

特别值得注意的是据药智数据药品注册时光轴显示，国内百济神州该品种申报上市审评已于9月审评完成，在今日FDA加速批准其获批上市的前提下，按照预测完成审批时间轴，不出意外，国内本月获批上市有望，创新突破将于国际同步。 

 11月13日，百济神州发布2019年Q3业绩报告，百济Q3实现收入为5014万美元，同比减少7.49%；净利润亏损3.07亿美元，同比增长113.4%；研发投入2.37亿美元，同比增长60.6%。同时，首席执行官兼董事长欧雷强宣布，百济与安进的合作预计2020年初完成，届时，将开始执行针对安进3款商业阶段药物和20款候选药物在中国的商业化和开发计划。

此外，11月13日，国家药监局药品审评中心（CDE）已结束百济神州PD-1替雷利珠单抗注册申请的技术审评工作，品种技术审评建议结论为“批准生产”。换言之，距离百济神州PD-1替雷丽珠单抗的正式获批仅差临门一脚。

Zanubrutinib与替雷利珠单抗的相继获批上市，百济神州的创新研发逐步进入收获期，巨额盈利时代或将到来。

 百济神州研发管道（图片来源：百济神州官网）

百济神州创始人、首席执行官兼董事长欧雷强先生表示：“我们致力于改善全球癌症患者的治疗，此次获批使我们更接近实现为全球患者带来最高质量药物的使命。紧接先前在这项适应症上获得的突破性疗法认定，今天BRUKINSA获得FDA上市批准更是证明了其作为一项针对复发或难治性MCL治疗方案的重要性。我们将继续在其他血液肿瘤中对BRUKINSA进行开发，也希望此次获批是为后续的众多上市批准首开先河。”

百济神州高级副总裁、全球药政事务负责人闫小军女士评论道：“BRUKINSA作为一款BTK抑制剂，设计旨在最大化靶向占有率，同时避免脱靶效应。BRUKINSA自2014年开启广泛的临床项目以来，已入组1600多位患者。今天获得加速批准是百济神州团队以及临床试验研究者们多年来付出的结果，但更重要的是要感谢参与临床试验的每位患者。我们很荣幸能有机会参与开发这款疗法，使其成为百济神州自主研发并被FDA批准的首款抗癌药物。”中国北京大学肿瘤医院大内科主任、淋巴瘤科主任、医学博士朱军教授表示：“作为一名中国肿瘤临床医生，能够见证由本土生物医药公司自主研发的创新抗癌药首次获得FDA批准的历史突破，我感到非常激动。这一突破是我国本土生物医药行业和临床肿瘤研究的一个重要里程碑，标志着我们不仅能为中国患者研发新药，也能让更多国家的患者受益其中，为世界提供中国的方案，贡献中国的智慧。” 

美国淋巴瘤研究基金会首席执行官Meghan Gutierrez评论道：“泽布替尼作为一项治疗MCL的二线疗法获批是在该适应症治疗方案上的重大进步。治疗选择的拓宽能够帮助提高患者体验，并为确诊为MCL的患者带来希望。”

泽布替尼对比伊布替尼（唯一获批用于治疗该适应症的BTK抑制剂）用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）患者的ASPEN 3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03053440；目前已完成患者入组）； 

泽布替尼对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗用于治疗初治（TN）慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的SEQUOIA 3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03336333） ；

泽布替尼对比伊布替尼用于治疗复发/难治性（R/R）CLL或SLL患者的ALPINE 3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03734016）； 

泽布替尼联合GAZYVA®奥比妥珠单抗用于治疗R/R滤泡型淋巴瘤（FL）患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03332017）； 

泽布替尼联合利妥昔单抗对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）患者的3期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT04002297）； 

泽布替尼用于治疗R/R边缘区淋巴瘤（MZL）患者的MAGNOLIA 2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03846427）； 

泽布替尼联合奥比妥珠单抗对比奥比妥珠单抗用于治疗R/R FL患者的ROSEWOOD 2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03332017）； 

泽布替尼用于治疗R/R MCL患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03206970；已完成）以及治疗R/R CLL或SLL患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03206918；已完成）； 

泽布替尼用于治疗WM患者的2期临床试验（clinicaltrials.gov登记号：NCT03332173；已完成患者入组）。 

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